专题综论
骨髓增生异常综合征患者低甲基化治疗失败后的治疗选择
白血病·淋巴瘤, 2017,26(10) : 577-581. DOI: 10.3760/cma.j.issn.1009-9921.2017.10.001
摘要

骨髓增生异常综合征(MDS)的主要治疗包括支持治疗(如输血、集落刺激因子、螯合铁等)和靶向药物(5-氮杂胞苷、地西他滨、来那度胺)。如果患者对以上药物无效,则缺乏有效的治疗方法。治疗失败后,目前努力的方向是继续调整并优化去甲基化药物(HMT)方案,改善药物制剂[口服制剂和(或)新制剂],根据突变筛选患者,提高HMT治疗MDS的针对性和有效性。此外,正在进行的研究重点是确定用来作为HMT治疗失败后挽救MDS患者的独特药物。如rigosertib最有可能使特定人群[原发性难治性和国际预后评分系统(IPSS)评分为高危的患者]受益。鉴于实体肿瘤免疫逃逸的重要进展,程序性死亡受体1(PD-1)和PD-1抑制剂单剂可在早期治疗和复发时联合HMT治疗MDS。对于那些有特定靶向突变基因的少数民族患者,有替代药物(IDH1/2)是非常有希望的。骨髓移植是治愈MDS的唯一方法,但因MDS进展时大多患者都年老体弱,所以移植的可行性不大。

引用本文: 唐旭东, 张路, 杨秀鹏, 等.  骨髓增生异常综合征患者低甲基化治疗失败后的治疗选择 [J]. 白血病·淋巴瘤,2017,26( 10 ): 577-581. DOI: 10.3760/cma.j.issn.1009-9921.2017.10.001
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去甲基化药物(HMT)如5-氮杂胞苷(5-AC)和地西他滨(DAC)是治疗高危骨髓增生异常综合征(MDS)患者的主要药物。治疗有效的患者持续接受治疗,维持获得的反应和疗效,直到治疗无反应或出现治疗相关不良反应而停止用药。大多数患者(50%~60%)会有一定的治疗反应,但不能持久。而且HMT不能阻止MDS的疾病进展,临床结果让人失望[低危MDS患者的中位总生存(OS)时间为17个月[1],高危MDS患者OS时间5.6个月[2]]。在这种情况下,有限的治疗选择包括临床试验和骨髓移植(BMT)。现重点评述HMT的治疗机制和耐药机制,以及HMT治疗失败后的其他选择。

 
 
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